Oral therapy for interstitial cystitis: pentosan polysulfate sodium

Zusammenfassung Einleitung Die im Moment favorisierte Entstehungstheorie der Interstitiellen Zystitis/Blasenschmerzsyndrom (IC/BPS) stellt einen Defekt der das Urothel vor Urinbestandteilen isolierenden Glycosaminoclycan-Schicht in den Vordergrund. Diese Polysaccharid-Schicht kann durch eine orale Therapie mit dem Heparinoid Pentosanpolysulfat (PPS) restituiert werden. Die Historie der Substanz, ihre Wirksamkeit, Bewertung in Leitlinien und besonders die fraglichen Zusammenhange mit einer Makulopathie sollen im Folgenden vorgestellt werden. Methodik Literaturrecherche in PubMed und Embase Ergebnisse PPS besitzt eine US-amerikanische und europaweite Zulassung zur Therapie der IC - zumeist geknupft an den Nachweis von Glomerulationen oder einem sog. Hunner-Ulcus in der Distensionszystoskopie. In randomisierten Zulassungsstudien wurde die Wirksamkeit belegt. Dies fuhrte zu einer Empfehlung als Basistherapeutikum der IC neben verhaltensmodulierenden, diatetischen und medikamentos-flankierenden Ma ss nahmen wie z. B. einer Schmerztherapie. Nach einer sechsmonatigen Therapie soll eine Reevaluation erfolgen. Zu den Nebenwirkungen gehoren der mild blutverdunnende Effekt, ubelkeit und Haarausfall. 2 Publikationen einer amerikanischen Augenklinik postulierten jungst einen Zusammenhang einer langjahrigen, hoch dosierten Therapie mit einer bestimmten Form der retinalen Makulopathie. Dieser Zusammenhang wurde in unabhangigen Registerstudien inzwischen widerlegt, fuhrte aber per Rote-Hand-Brief zu einem entsprechenden Warnhinweis in Deutschland. Aufgrund eines Rechtsstreites zwischen den Kostentragern und dem Hersteller uber die Erstattung ist PPS in Deutschland inselartig au ss er Handel, jedoch weiter verordnungsfahig und kann aus dem europaischen Ausland reimportiert werden. Die Kosten schlagen in Deutschland mit rund 20 Euro Tagestherapiekosten zu Buche. Dieser Umstand und viele Missverstandnisse uber die Verordnungsmodalitaten haben bedauerlicherweise zu einer Verstarkung der schon bestehenden Unterversorgung von IC-Patienten gefuhrt. Es steht zu befurchten, dass mit zunehmender Zeitdauer des laufenden Rechtsstreites diese Unterversorgung noch zunehmen wird. Fazit Als einzige kausal wirkende orale Therapieform der IC besitzt PPS einen besonderen Stellenwert. Allen Besonderheiten bzgl. der Verordnungsmodalitaten und dem strittigen Zusammenhang mit einer moglichen Makulopathie zum Trotz darf PPS Betroffenen nicht vorenthalten werden. Abstract Introduction It is currently assumed that interstitial cystitis/bladder pain syndrome is caused by damage to the glycosaminoglycane layer on the urothelium of the urinary bladder. This layer can be repaired by oral therapy with pentosan polysulfate sodium. The focus of this article is on the history of this drug, its efficacy, its valuation in guidelines and especially the possible correlation with maculopathy. Methods Literature research in PubMed and Embase. Results PPS has a US and European approval for the therapy of IC characterised by glomerulations or a Hunner lesion detected by endoscopy and bladder distension. Its efficacy was proven in randomised trials. This led to a recommendation as a basic pharmaceutical therapy (in addition to behavioural intervention, dietary therapy or other drug treatments such as pain therapy). After a treatment period of six months, efficacy should be re-evaluated. Side-effects include mild haemodilution, nausea and loss of hair. Two publications of a US eye clinic have recently postulated a correlation between prolonged high-dose therapy with PPS and a special kind of maculopathy. Although this correlation was rejected in a large-scale health service study in Germany, a red-hand-letter led to the recommendation to perform an ophthalmologic examination before and during the treatment with PPS. Due to a pending litigation between payers and the distributor, PPS is currently out of trade in Germany. However, PPS can still be prescribed but must be imported from adjacent European countries. Unfortunately, these modalities have led to a significant undersupply of patients with IC/BPS. It is feared that this undersupply will increase further as the litigation is ongoing. Conclusion Being the only causally acting compound in the therapy of IC/BPS, PPS has an exceptional status. Although an ongoing litigation is pending in Germany and the correlation with maculopathy is still unclear, PPS must remain part of the current and future therapy of IC/BPS.

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Pentosan polysulfate sodium is considered to be an effective drug for interstitial cystitis/bladder pain syndrome, despite some side effects and controversies. It should still be considered as part of current and future therapy, even though undersupply issues in Germany may worsen with ongoing litigation.